AriSLA, Fondazione Italiana di ricerca per la SLA ETS, principale ente che finanzia progetti di ricerca sulla SLA in Italia, annuncia un nuovo finanziamento di 830mila euro per lo sviluppo di 6 nuovi studi, selezionati con il Bando 2025: uno dei nuovi progetti, che avrà un finanziamento complessivo di 240mila euro, coinvolge un gruppo di ricerca attivo a Bari.

Si tratta dello studio ‘PRESTIGIOUS’, che si concentrerà sullo sviluppo di terapie focalizzate su specifiche mutazioni genetiche, coordinato da Ernesto Picardi dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro. Il progetto ha l’obiettivo di dimostrare la validità di una nuova terapia per la SLA familiare, causata da mutazioni specifiche del gene TARDBP codificante per la proteina TDP-43, che ha un ruolo centrale nella patogenesi della SLA. Le mutazioni in questa proteina causano la perdita della sua normale funzione e, attraverso la formazione di aggregati patologici, TDP-43 sviluppa un’azione tossica nei motoneuroni. L’approccio terapeutico, che sarà sperimentato in vitro su cellule motoneuronali derivate da paziente (iPSC), si basa sulla modifica dell’informazione genetica a livello dell’RNA, la molecola che copia le istruzioni dal DNA alle proteine, attraverso l’azione di enzimi chiamati ADAR, che possono modificare direttamente l’RNA in modo sito-specifico e correggere l’informazione errata (o la mutazione). Allo studio collaboreranno Alessandro Barbon dell’ Università degli Studi di Brescia e Antonia Ratti dell’Università degli Studi di Milano, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.

Con l’ultimo finanziamento di 830mila euro, la Fondazione raggiunge la quota complessiva di 17,8 milioni di euro stanziati per  la ricerca, frutto del prezioso supporto di quanti credono nel valore della ricerca. Fondamentale il sostegno dei quattro soci fondatori ( AISLA, Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon e Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport Onlus). Ad oggi AriSLAha supportato 160 gruppi di ricerca e 115 progetti, distribuiti su tutto il territorio italiano, a cui si vanno ad aggiungere 5 nuovi gruppi di ricerca e 6 progetti. I progetti già finanziati hanno generato oltre 400 pubblicazioni scientifiche, un dato importante che evidenza la qualità degli studi supportati e l’elevato impatto sulla comunità scientifica internazionale.

“I nuovi progetti rispondono alle priorità delineate nel nostro Piano strategico della ricerca – sottolinea la Presidente di AriSLA, Lucia Monaco –  con cui abbiamo voluto potenziare la collaborazione tra ricercatori di base e clinici estimolare la proposta di progetti con maggiore potenzialità di impatto e ricaduta sui pazienti. Con questi studi puntiamo ad accrescere la conoscenza in ambiti cruciali della SLA, individuati anche a livello internazionale, nell’ottica di una ricerca sempre più sinergica e quindi efficace.Il nostro obiettivo è di continuare a supportare ricerca d’eccellenza, per favorire il progresso verso lo sviluppo clinico di terapie che diano risposte concrete ai bisogni della comunità dei pazienti”.

“I nuovi progetti sono stati selezionati con un processo molto rigoroso, condotto da esperti internazionali, che ha premiato il merito scientifico – afferma Anna Ambrosini, Responsabile scientifico di Fondazione AriSLA –. Le tematiche su cui si focalizzeranno sono di rilevante interesse: biomarcatori, fondamentali per una diagnosi tempestiva e il monitoraggio dell’evoluzione della malattia, nuovi modelli per lo studio della SLA, studio di meccanismi neurodegenerativi e sviluppo di  terapie innovative specifiche per mutazioni in geni che causano la SLA, come quelle che codificano per le proteine TDP-43 e TBK1. Con i nuovi studi, AriSLA sta inoltre supportando giovani ricercatori e attraendo esperti provenienti da altri ambiti che portano nuove competenze per lo studio della SLA”.