AriSLA, Fondazione Italiana di ricerca per la SLA ETS,principale ente che finanzia progetti di ricerca sulla SLA in Italia, annuncia un nuovo finanziamento di 830mila euro per lo sviluppo di 6 nuovi studi, selezionati con il Bando 2025: uno deinuovi progetti, che avrà un finanziamento complessivo di 240mila euro, coinvolge un gruppo di ricerca attivo a Bari.
Si tratta dello studio ‘PRESTIGIOUS’, che si concentrerà sullosviluppo di terapie focalizzate su specifiche mutazioni genetiche,coordinato daErnesto Picardi dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro. Il progetto ha l’obiettivo di dimostrare la validità diuna nuova terapiaper la SLA familiare, causata da mutazioni specifiche del gene TARDBPcodificante per la proteina TDP-43,che ha un ruolo centrale nella patogenesi della SLA. Le mutazioni in questa proteina causano la perdita della sua normale funzionee, attraverso la formazione di aggregati patologici, TDP-43 sviluppa un’azione tossica nei motoneuroni. L’approccio terapeutico, che sarà sperimentatoin vitrosu cellule motoneuronali derivate da paziente (iPSC), si basa sulla modifica dell’informazione genetica a livello dell’RNA, la molecola che copia le istruzioni dal DNA alle proteine, attraverso l’azione di enzimi chiamati ADAR, che possono modificare direttamente l’RNA in modo sito-specifico e correggere l’informazione errata (o la mutazione). Allo studio collaboreranno Alessandro Barbon dell’ Università degli Studi di Brescia e Antonia Ratti dell’Università degli Studi di Milano, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.
Con l’ultimo finanziamento di 830mila euro, la Fondazione raggiunge la quota complessiva di17,8 milioni di euro stanziati per la ricerca,frutto del prezioso supporto di quanti credono nel valore della ricerca. Fondamentale il sostegno dei quattro soci fondatori ( AISLA, Fondazione Cariplo, Fondazione Telethon e Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport Onlus). Ad oggi AriSLAhasupportato 160 gruppi di ricerca e 115 progetti,distribuiti su tutto il territorio italiano, a cui si vanno ad aggiungere5 nuovi gruppi di ricerca e 6 progetti.I progetti già finanziati hanno generatooltre 400 pubblicazioni scientifiche,un dato importante che evidenza la qualità degli studi supportati e l’elevato impatto sulla comunità scientifica internazionale.
“I nuovi progetti rispondono allepriorità delineate nel nostro Piano strategicodella ricerca– sottolinea la Presidente di AriSLA, Lucia Monaco – con cui abbiamo voluto potenziare lacollaborazione tra ricercatori di base e cliniciestimolare la proposta di progetti conmaggiore potenzialità di impatto e ricaduta sui pazienti.Con questi studi puntiamo ad accrescere laconoscenza in ambiti cruciali della SLA,individuati anche a livello internazionale, nell’ottica di una ricerca sempre più sinergica e quindi efficace.Il nostro obiettivo è di continuare a supportare ricerca d’eccellenza, per favorire il progresso verso lo sviluppo clinico di terapie che diano risposte concrete aibisogni della comunità dei pazienti”.
“Inuovi progettisono stati selezionaticon un processo molto rigoroso, condotto da esperti internazionali, che ha premiato ilmerito scientifico–afferma Anna Ambrosini, Responsabile scientifico di Fondazione AriSLA–.Le tematiche su cuisifocalizzeranno sono di rilevante interesse:biomarcatori, fondamentali per una diagnosi tempestiva e il monitoraggio dell’evoluzione della malattia,nuovi modelli per lo studio della SLA,studio dimeccanismi neurodegenerativie sviluppo di terapie innovative specifiche per mutazioni in geni che causano la SLA,come quelle checodificano per le proteine TDP-43 e TBK1.Con i nuovi studi, AriSLA sta inoltre supportando giovani ricercatori e attraendo esperti provenienti da altri ambiti che portanonuove competenze per lo studio della SLA”.