Il 28 febbraio, in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2025, la commissione parlamentare per la salute pubblica dà il via alla sua indagine sulle malattie rare.
Lo scopo di questa consultazione pubblica è quello di fornire una base per il prossimo lavoro del Comitato per la salute pubblica (SANT) al fine di portare a una migliore comprensione e conoscenza dettagliata delle sfide delle persone affette da malattie rare e delle opinioni delle persone che lavorano con o sono coinvolte nelle malattie rare.
Il sondaggio online può essere compilato da tutte le parti interessate ed è aperto per un mese. I cittadini, ma anche le parti interessate (organizzazioni di pazienti, rappresentanti dell’industria, ONG, ecc.) hanno l’opportunità di fornire contributi anonimi con informazioni sulle loro difficoltà, esigenze e aspettative riguardo a ulteriori azioni dell’UE nel campo delle malattie rare.
Il Parlamento ha costantemente sottolineato la necessità della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei medicinali. In una risoluzione del 2021 sulla strategia farmaceutica dell’UE, ha sottolineato l’importanza di far progredire la ricerca per le esigenze mediche insoddisfatte. In precedenza, in una risoluzione del 2020, aveva chiesto la creazione di un piano d’azione dell’UE per le malattie rare e trascurate nell’ambito di una strategia di sanità pubblica post-pandemia. La commissione SANT, di recente istituzione, guiderà ora i lavori del Parlamento sulla questione, anche attraverso la riforma della legislazione farmaceutica e le prossime iniziative.
Sfondo
La Giornata delle Malattie Rare, che si celebra ogni anno il 28 febbraio (o 29 negli anni bisestili) – il giorno più raro dell’anno – è stata istituita nel 2008 da EURORDIS e dalle organizzazioni partner per sensibilizzare e generare cambiamenti per i 300 milioni di persone in tutto il mondo che vivono con una malattia rara, e per le loro famiglie e caregiver.
Le malattie rare (meno di cinque casi ogni 10 000 persone) colpiscono circa 36 milioni di europei. In tutto il mondo sono state identificate circa 6.000-8.000 malattie rare. Le malattie rare possono essere di origine genetica (come la distrofia muscolare di Duchenne, la malattia di Huntington, la sclerosi laterale amiotrofica, la malattia di Creutzfeldt-Jakob, la leucodistrofia metacromatica), ma il gruppo comprende anche le malattie metaboliche, le malattie infettive, le malattie autoimmuni e i tumori rari.